La US Food and Drug Administration (FDA) ha aprobado una solicitud de nuevo fármaco permitiendo el uso de ivacaftor (Kalydeco, Vertex Pharmaceuticals) en pacientes de 6 años y mayores con fibrosis quística (FQ) que tienen la mutación R117H en el gen CF conductancia transmembrana regulador (CFTR), anunció hoy la compañía.

Defectos en el gen CFTR son la base de la CF. El Ivacaftor fue aprobado en enero de 2012 para los pacientes con FQ de 6 años de edad o mayores con al menos una copia de la mutación G551D en el gen CTFR.

Con la nueva aprobación, la droga está aprobada en Estados Unidos para su uso en personas mayores de 6 años con fibrosis quística con cualquiera de las siguientes 10 mutaciones de CFTR: R117H, G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, orG1349D.

La aprobación fue basada en datos de un estudio de fase 3 de ivacaftor en 69 personas con FQ mayores de 6 años que tenían la mutación R117H. Aproximadamente 500 personas con fibrosis quística tienen esta mutación en los Estados Unidos.

«La aprobación de hoy marca un hito importante para las personas con la mutación R117H que ahora tendrán un medicamento para tratar la causa subyacente de la enfermedad por primera vez», dijo Jeffrey Chodakewitz, MD, Vicepresidente Ejecutivo y director médico en un comunicado de prensa. «Ahora estamos un paso más cerca de alcanzar nuestra meta de proveer nuevos medicamentos a muchas más personas que viven con [CF]».

El ivacaftor es un potenciador oral de la CFTR , diseñado para mantener las proteínas CFTR en la superficie celular abiertas más a menudo, para mejorar el transporte de sal y agua a través de la membrana celular, lo que ayuda a hidratar y limpiar la mucosidad de las vías respiratorias.

La droga también está aprobado en Europa, Canadá, Australia y Nueva Zelanda para tratar a personas con FQ de 6 años de edad y mayores con mutaciones genéticas específicas en el gen CFTR. No se ha establecido la seguridad y eficacia de ivacaftor en niños con FQ menor de 6 años.

Los niveles de aminotransferasa elevada pueden aparecer en pacientes que toman ivacaftor. Se recomienda determinar la alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST) antes de iniciar el ivacaftor, y posteriormente cada 3 meses durante los primeros 12 meses de tratamiento y anualmente en lo sucesivo. Los pacientes que desarrollan los niveles de aminotransferasa mayor deben ser vigilados estrechamente hasta resolverse esta anomalía. La administración de ivacaftor debe ser interrumpida en pacientes con los niveles de ALT o AST superiores a 5 veces el límite superior de lo normal. Después de la normalización del nivel de las transaminasas, se deben considerar los beneficios y riesgos de reasumir la dosificación de ivacaftor, según informa la compañía que produce este medicamento.

La coadministración de ivacaftor con otros medicamentos fuertes inductores de CYP3A, como los antibióticos rifampina y rifabutina o anticonvulsivantes (fenobarbital, carbamazepina o fenitoína) o el suplemento herbario hierba de San Juan, substancialmente disminuyen la acción de ivacaftor pueden disminuir la eficacia y no es recomendable, dice la compañía. «Se debe ajustar la dosis de ivacaftor cuando se usa concomitantemente con inhibidores de CYP3A fuertes y moderados o cuando se utiliza en pacientes con enfermedad hepática moderada o severa,» según la compañía.

Casos de opacidades/cataratas en el cristalino, se han descrito en niños hasta 12 años de edad tratados con ivacaftor; se recomienda seguimiento oftalmológico..

Los efectos adversos más comunes asociados con ivacaftor incluyen dolor de cabeza, infección del tracto respiratorio superior (el resfriado común), incluyendo dolor de garganta, nasal o congestión nasal y rinorrea, dolor abdominal, diarrea, sarpullido y mareos. Una lista completa de las reacciones adversas puede encontrarse en el etiquetado de productos para el ivacaftor.

Conclusión Dr. Tormo.

Extraído de: La FDA amplía el uso de Ivacaftor (Kalydeco) para la Fibrosis quística, Megan Brooks December 30, 2014 (MedScape.com)