La FDA otorgó una aprobación acelerada a seladelpar (Livdelzi) para adultos con colangitis biliar primaria (CBP), una enfermedad autoinmune crónica y rara de los conductos biliares, anunció el miércoles la farmacéutica Gilead Sciences (FDA OKs New Option for Primary Biliary Cholangitis. — Seladelpar improved biochemical response, ALP normalization versus placebo in phase III trial.by Ian Ingram, Managing Editor, MedPage Today,August 14, 2024).

Seladelpar, un agonista delta del receptor activado por proliferador de peroxisoma oral (PPAR), está indicado para su uso en combinación con ácido ursodesoxicólico (AUDC) para pacientes con una respuesta inadecuada a esa terapia estándar, o como monoterapia para aquellos que no pueden tolerar el AUDC. Seladelpar no se recomienda para pacientes con cirrosis descompensada.

La aprobación de seladelpar fue respaldada por el ensayo RESPONSE  que incluyó a 193 pacientes con CBP en riesgo de progresión de la enfermedad. En el estudio de fase III, seladelpar mejoró los marcadores de actividad de la enfermedad y prurito.

Al año, el 62% de los pacientes tratados con el agonista PPAR-delta lograron una respuesta bioquímica en comparación con el 20% de los asignados al placebo (P<0,0001), con ese criterio de valoración compuesto definido como una fosfatasa alcalina (ALP) <1,67 veces la límite superior de lo normal (LSN), una disminución de la FA ≥15% y bilirrubina total <1 vez el LSN.

La normalización de la ALP, un marcador colestásico que predice el riesgo de necesitar un trasplante de hígado o de mortalidad, alcanzó el 25 % en el grupo de seladelpar versus ninguna en el grupo de placebo en ese momento (P <0,0001). El prurito, un criterio de valoración secundario clave, también mejoró significativamente con el agonista de PPAR-delta.